Thalidomide SSPL/Getty Images

Enseñándole nuevos trucos a los medicamentos

CHARLOTTESVILLE – Producir medicamentos efectivos requiere de enormes inversiones de tiempo y dinero. La droga promedio en el mercado hoy pasó diez años en el laboratorio y en ensayos clínicos, y su desarrollo costó más de 2.000 millones de dólares. Desafortunadamente, la mayoría de los medicamentos con receta se comercializan para una sola enfermedad, y no para un grupo de enfermedades para las cuales podrían ser seguros y efectivos. Esto aumenta los costos de desarrollo y complica el descubrimiento de nuevas aplicaciones de los medicamentos.

Afortunadamente para los pacientes en general -para no mencionar la industria farmacéutica y los sistemas de atención médica a nivel mundial- existe una estrategia mejor. Al igual que el reciclaje de los artículos domésticos, el "reposicionamiento sistemático de los fármacos" busca que los medicamentos desarrollados para una enfermedad sean capaces de tratar otras.

Esta es la historia de la talidomida, que fue utilizada en los años 1950 y 1960 por las mujeres embarazadas para aliviar las náuseas matutinas, pero que fue prohibida después de que se descubrió que causaba serias malformaciones congénitas. Sin embargo, después de un estudio relevante, los científicos modificaron la estructura molecular del medicamento para alterar su funcionamiento. Actualmente, la familia de medicamentos a base de talidomida se prescribe para el mieloma múltiple, el linfoma de células de manto, ciertas enfermedades de la piel y algunas formas de anemia.

Lo importante sobre la talidomida es un nuevo tratamiento surgió de las cenizas del fracaso. Muchos pacientes hoy se ven beneficiados porque unos pocos científicos y sus patrocinadores financieros apostaron por reconsiderar un medicamento que no había funcionado.

Igualmente destacable es la historia de un nuevo tratamiento para la esclerosis múltiple (EM), llamado dimetilfumarato. Bajo la marca Tecfidera, este compuesto genera unos 3.000 millones de dólares en ingresos anuales, y ha ayudado a muchos pacientes a sobrellevar una enfermedad incapacitante. Sin embargo, fue creado por primera vez hace casi 200 años por un químico francés como un inhibidor de moho para sofás y prendas de cuero. Luego fue utilizado para tratar la psoriasis; pero, como la psoriasis está relacionada con deficiencias autoinmunes, terminó siendo probado en otros trastornos autoinmunes, entre ellos la EM. 

La mayoría de los éxitos del reposicionamiento de fármacos se ha producido por casualidad, como fue el caso de la talidomida y el dimetilfumarato. ¿Pero qué pasaría si los investigadores y las empresas farmacéuticas se pusieran de acuerdo para buscar sistemáticamente nuevos usos para los medicamentos existentes? Desde un punto de vista médico, los réditos podrían ser enormes -al mismo tiempo que le aportarían beneficios igualmente importantes a la sociedad.

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Los medicamentos funcionan apuntando a moléculas específicas en el organismo. En algunos casos, diferentes enfermedades tienen la misma molécula "objetivo". Por ejemplo, Arzerra, que se desarrolló para tratar la leucemia linfocítica crónica, apunta a una proteína llamada CD20. Pero esta proteína también está asociada con la EM, y los investigadores descubrieron durante las pruebas que el ofatumumab, que es el ingrediente activo en el medicamento, podría ser beneficioso para la EM y posiblemente para otros pacientes autoinmunes.

Dado el potencial del medicamento para tratar el cáncer, GlaxoSmithKline, que comercializa Arzerra, primero cedió los derechos para su uso como un fármaco contra el cáncer a otro gigante farmacéutico, Novartis. Luego, en un acuerdo posterior y separado, la compañía otorgó derechos adicionales a Novartis para el uso reposicionado en el tratamiento de la EM.

Para la industria farmacéutica, fue una estrategia revolucionaria. El modelo comercial típico es autorizar todos los usos actuales y futuros de un medicamento, aún si se desconoce el potencial del fármaco en ese momento. En el caso de Arzerra, en cambio, se creó una nueva oportunidad comercial dividiendo el fármaco en dos activos generadores de ganancias.

El reposicionamiento, por lo general, no sucede de manera fluida. Los ensayos clínicos son lentos, engorrosos y costosos; muchos medicamentos no superan los obstáculos financieros. Es más, la "prescripción fuera de lo aprobado" presenta retos en materia de comercialización. Después de encontrar pacientes que no responden a los cursos de tratamiento estándar, los médicos tal vez quieran recetar un fármaco reposicionado, pero muchas veces no tienen suficientes datos como para tomar una decisión informada.

Las empresas farmacéuticas y biotecnológicas como la nuestra están trabajando para que este proceso sea más fácil. Nos centramos en encontrar nuevos usos para los medicamentos existentes de una manera sistemática, combinando inteligencia aumentada y artificial (IA). Nuestro objetivo es un futuro en el que cada fármaco se pueda cotejar con todas las enfermedades conocidas, sin importar cómo nació ese medicamento. Esto no sólo es crítico para una mejor salud de los pacientes; también es prudente desde un punto de vista financiero, considerando que el reposicionamiento puede acortar a la mitad los tiempos y los costos de generar un medicamento.

También se están involucrando otros participantes. Por ejemplo, el grupo Parlamentarios Contra el Cáncer, así como un puñado de fundaciones sin fines de lucro y ciertos responsables de políticas, están revisando el camino regulatorio actual en Europa y reclaman nuevas rutas de desarrollo de medicamentos que complementen las existentes.

En el futuro cercano, los fármacos inclusive se podrán reposicionar en tiempo real, y cotejar con las necesidades únicas de cada paciente. Las nuevas tecnologías como la IA y la realidad aumentada podrían ayudar a los médicos a encontrar tratamientos alternativos para pacientes con enfermedades difíciles de tratar o comorbilidades complejas.

Ahora bien, para que este futuro se materialice, el reposicionamiento sistemático debe estar integrado en el modelo comercial de cada empresa farmacéutica. Afortunadamente, las empresas cuentan con fuertes incentivos económicos para hacerlo. Si lo hacen, podríamos encontrarnos en la cúspide de otro descubrimiento: apalancarse en la interconexión biológica para reposicionar sistemáticamente medicamentos viejos y nuevos es la mejor manera de mejorar la salud y reducir los costos de la atención médica en todo el mundo.  

http://prosyn.org/12MAgo8/es;

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