Thalidomide SSPL/Getty Images

Как научить лекарства новым трюкам

ШАРЛОТТСВИЛЛЬ – Производство эффективных лекарств требует огромных затрат времени и денег. В среднем на каждое лекарство, присутствующее сегодня на рынке, потребовалось десять лет лабораторных и клинических испытаний, а его разработка обошлась более чем в 2 миллиарда долларов. К сожалению, большинство лекарств, отпускаемых по рецепту, продвигается на рынок как препараты для лечения одного заболевания, а не группы заболеваний, в отношении которых они могут оказаться безопасными и эффективными. Это увеличивает затраты на разработку и затрудняет открытие новых областей применения лекарств.

Exclusive insights. Every week. For less than $1.

Learn More

К счастью для пациентов во всем мире, – не говоря уже о фармацевтической промышленности и системах здравоохранения всех стран, – существует лучший подход. Наподобие утилизации бытовых товаров, «систематическое перепозиционирование лекарств» направлено на то, чтобы препараты, разработанные против одних заболеваний, приспособить для лечения других.

Такова история талидомида, который использовался в 1950-х и 1960-х годах беременными женщинами для облегчения утренней тошноты, но был запрещен после обнаружения того факта, что он вызывает серьезные врожденные дефекты. Однако после масштабных исследований ученые модифицировали молекулярную структуру лекарственного средства, чтобы изменить его действие. Теперь препараты семейства талидомида назначаются при множественной миеломе, мантийноклеточной лимфоме, некоторых кожных заболеваниях и некоторых видах анемии.

В истории с талидомидом важно то, что из пепла неудачи родился феникс нового способа лечения. Сегодня многим пациентам оказывается помощь благодаря тому, что несколько ученых и их финансовые спонсоры получили возможность переработать потерпевший неудачу препарат.

Столь же примечательна история нового средства для лечения рассеянного склероза (РС) под названием диметилфумарат. Под торговой маркой Tecfidera это соединение приносит годовой доход в размере около 3 миллиардов долларов и уже помогло многим пациентам справиться с тяжелым недугом. Тем не менее впервые оно было создано почти 200 лет назад французским химиком в качестве ингибитора плесени для диванов и кожаной одежды. Позднее оно использовалось для лечения псориаза; но, поскольку псориаз связан с аутоиммунными нарушениями, оно было в конечном итоге испытано и на других аутоиммунных заболеваниях, включая РС.

Большинство успехов, связанных с перепозиционированием лекарств, были случайными, как с талидомидом и диметилфумаратом. Но что будет, если исследователи и фармацевтические компании в сотрудничестве займутся систематическим поиском новых способов использования существующих лекарств? С медицинской точки зрения, выгода может быть огромная ‑ и столь же велика будет польза для общества.

Лекарства работают, воздействуя на определенные молекулы в организме. В некоторых случаях «мишенью» разных болезней является одна и та же молекула. Например, Arzerra, препарат, разработанный для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза, воздействует на белок под названием CD20. Но этот белок связан также и с РС, и во время испытаний исследователи обнаружили, что офатумумаб, активный ингредиент данного препарата, может принести пользу пациентам с РС, а также, возможно, другими аутоиммунными заболеваниями.

С учетом потенциала Arzerra при лечении рака, компания GlaxoSmithKline, продающая этот препарат, сначала лицензировала право на его использование в качестве лекарственного препарата от рака другому фармацевтическому гиганту, Novartis. После этого отдельной сделкой компания предоставила Novartis дополнительные лицензионные права на его перепозиционированное использование для лечения РС.

Для фармацевтической промышленности это был революционный подход. Типичная бизнес-модель – лицензировать все текущие и будущие применения препарата, даже если потенциал препарата в настоящее время неизвестен. В случае с Arzerra, однако, новая бизнес-возможность была создана путем разделения препарата на два приносящих доход актива.

Перепозиционирование обычно не происходит гладко. Клинические испытания длительны, громоздки и дорогостоящи; многие лекарства не преодолевают финансовых препятствий. Более того, назначение препаратов «не как на этикетке» создает проблемы с маркетингом. У врачей, столкнувшихся с пациентами, которые не реагируют на стандартные курсы лечения, может возникнуть желание прописать перепозиционированный препарат, но часто у них недостаточно данных для принятия обоснованного решения.

Фармацевтические и биотехнологические компании, подобные нашей, работают над тем, чтобы упростить этот процесс. Наше основное внимание сосредоточено на систематическом поиске новых способов использования существующих лекарств, сочетая для этой цели дополненный и искусственный интеллект (ИИ). Наша цель – сделать так, чтобы в будущем для всех препаратов, независимо от истории их появления, было известно, как они действуют на каждое из заболеваний. Это не только важно для улучшения здоровья пациентов; это также разумно с финансовой точки зрения, с учетом того, что перепозиционирование может сократить время и расходы на разработку лекарств в два раза.

Другие заинтересованные стороны также начинают принимать в этом участие. Например, группа MEPs Against Cancer, а также несколько некоммерческих фондов и некоторые политики пересматривают ныне действующую в Европе процедуру разрешения лекарств и призывают к созданию новых способов разработки препаратов, которые дополнили бы существующие.

В ближайшем будущем лекарственные средства, возможно, будут перепозиционироваться даже в реальном времени, согласно уникальным потребностям каждого пациента. Новые технологии, такие как ИИ и дополненная реальность, могут помочь врачам найти альтернативные методы лечения пациентов с тяжелыми болезнями или сложными сочетанными заболеваниями.

Однако для того, чтобы это будущее стало реальностью, систематическое перепозиционирование должно быть интегрировано в бизнес-модель каждой фармацевтической фирмы. К счастью, у компаний для этого есть сильные экономические стимулы. Если они это сделают, мы можем оказаться на пороге еще одного открытия: использование биологической взаимосвязи для систематического перепозиционирования старых и новых лекарств – лучший способ улучшить здоровье населения и сократить расходы на здравоохранение во всем мире.

http://prosyn.org/12MAgo8/ru;