Thalidomide SSPL/Getty Images

药物新捷径

夏洛特斯维尔—生产特效药需要投入巨大的时间和资金。今天上市销售药品平均要在实验室和临床试验阶段经历十年,耗费20亿以上的开发费用。不幸的是,大部分处方药都是专门为一种疾病推出,而非一组它们可以安全有效使用的疾病。这提高了开发费用,也让发现新药物应用变得更加复杂。

对各地患者来说——更不用说制药业和医疗体系了——幸运的是有更好的办法。类似于家庭用品的回收,“系统性药品再利用”寻求将为一种疾病开发的药品能够用于治疗其他疾病。

萨利多安便是如此。这种药物在20世纪五六十年代用于缓解孕期晨吐,但此后因为发现可能导致严重新生儿缺陷而被禁用。但在经过了大量研究后,科学家修改了药物的分子结构,改变了它的作用原理。如今,萨利多安族药物可用于多发性骨髓瘤、套细胞淋巴瘤、某些皮肤病和某些贫血症状。

萨利多安能够起死回生,成为全新的治疗方法,意义重大。今天,许多患者因为一些科学家和他们的财务支持者尝试重新考虑失败的药品而大受裨益。

同样令人瞩目的是一种新型多发性硬化(MS)疗法的历史,这种疗法叫做富马酸二甲酯,商品名叫做Tecfidera,每年能产生30亿美元收入,帮助许多患者减轻严重疾病。但它首次被创造出来是200年前,发明者是一位法国化学家,用途是沙发和皮衣的防霉剂。后来,它被用于治疗牛皮癣;但由于牛皮癣与自身免疫系统缺陷有关,最终它被测试用于其他自身免疫系统缺陷,包括MS。

大部分药物再利用的成功发生于偶然,萨利多安和富马酸二甲酯也是如此。但如果研究者和制药公司进行合作,系统性地研究已有药物的新用途会如何?在医学上,其收益可能是巨大的——并带来同样水平的社会收益。

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药物通过对准体内的特定细胞起作用。在某些情况下,不同的疾病有着相同的“目标”分子。比如,用于治疗慢性淋巴细胞型白血病而开发的Arzerra的目标是蛋白质CD20。但这种蛋白质也与MS有关,研究者在测试时发现,奥法木单抗(Arzerra的活跃成分)有利于MS和(有可能)其他自身免疫系统缺陷病人。

由于这种药物具有治疗癌症的潜力,Arzerra生产商葛兰素史克首先将其抗癌药用途的权利授权给了另一家制药巨头诺华制药。在接下来的一系列彼此独立的后续交易中,葛兰素史克又授权诺华用于治疗MS的再利用

对制药业来说,这是一个革命性的方法。通常的业务模式是授权一种药物的全部当下和未来用途,即使药物的潜力在当时尚不清楚。但在Arzerra的例子中,一种药物成为两种产生收入的资产,这创造了新的商业机会。

药物在利用的过程通常不平坦。临床测试进程缓慢、繁琐、花费甚巨;许多药物过不了财务关。此外,“未经临床试验认可处方”(off-label prescribing)对药物销售构成了巨大的挑战。在面临患者对标准疗法不见效果的情况下,医生可能会想到使用再利用的药物,但常常缺乏足够数据做出依据充分的决定。

像敝公司这样的制药和生物科技公司正致力于让这一过程变得更加容易。我们专注于通过结合增强和人工智能来系统性地寻找已有药物的新用途。我们的目标是未来所有药物都瞄准所有已知疾病,不管这种药一开始是为了什么而开发。这不但对改善患者健康至关重要;在财务上也是一种审慎的方法,因为再利用能够将药物开发的时间和成本减去一半。

其他相关利益方也在参与进来。比如,MEPs Against Cancer组织以及一些非营利性基金会和一些决策者正在审议目前欧洲的监管方法,呼吁采取新的药物开发机制以补充现有机制。

不久之后,药物甚至可以实时再利用,对准每一位患者的独特需要。人工智能和增强现实等新科技将有助于医生发现疑难杂症的新疗法。

但要实现这一未来,各大制药企业都必须将系统性再利用纳入商业模式。幸运的是,公司有强力的经济激励这样做。如此,我们或许有新的发现:利用生物联动性(biological interconnectedness)系统性地再利用新旧药物,最大程度地改善全世界的健康、降低医疗成本。

http://prosyn.org/12MAgo8/zh;

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