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负责任的基因治疗策略

坎布里奇——发现可以治愈疟疾、莱姆病等多种健康和环境问题的有效新工具确实值得庆贺。但因为这种称之为CRISPR的工具能改变整个野生生物种群(并进而改变共同的生态系统),确保上述工具的研发必须本着负责任的态度也为科学和社会带来了前所未有的挑战。

人类通过选择性育种改变动植物的历史已经延续了数千年之久;但因为这些改变往往会降低野外生存和繁殖能力,因此不会影响到野生种群。但CRISPR疗法带来的改变可以让科学家以前所未有的准确度修改DNA,并因此导致了至关重要的不同:上述过程可能会导致“基因驱动”,具体来讲就是即便不具备提高生存(以及繁殖)能力的效果,但同样可以实现在种群内部代际传递某些基因自然产生的功能。

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简言之,我们现在可以考虑以非常具体和重要的方式改变野生种群。上述改变可能会产生显著的积极作用。通过改变蚊虫的某些特点,我们可以减少甚至彻底消除疟疾和登革热等古已有之的灾难,这类疾病每年都在困扰数百万人。(仅疟疾一种病平均每90秒就导致一名儿童丧生。)通过对相关动物种群展开永久性免疫,我们可以预防起源于野生动物的莱姆病及其他疾病新发病例,或者防止寨卡病毒等新型病原体的产生,现代医学已经证实导致拉美新生儿大脑发育迟缓的一种传染病其实是由这种病毒造成的。

具体到环境方面,人类活动已经对地球所有生态系统造成了意义深远的影响——对人类自身和其他物种的诸多影响尚处在逐渐明朗的过程当中。基因驱动因素有可能在很大程度上扭转上述损害的后果。比方说,限制澳大利亚蔗蟾蜍、夏威夷蚊虫和几乎随处可见的大鼠小鼠等外来入侵物种可以帮助恢复受损的生物群落。 在不影响其他生态作用的前提下消除害虫对农作物的依赖可以消除使用有毒农药的必要性。

但在我们试图实现上述巨大潜在利益的同时,我们必须牢记整个种群将共同承担基因驱动干预方法的效果。鉴于生态系统难以言喻的复杂性,必须在这一切开始前展开细致的研究,评估各项干预措施可能造成的后果。

CRISPR基因运动同时凸显了生态环境以外的一个问题:现有的新技术研发和评估体系在影响深远的有效新工具面前还远远不够。毋庸讳言,像基因驱动这样不需要广泛采用就能带来广泛影响的技术只有在全社会知情同意的情况下才能够公布。但历史模式却恰恰相反,决策过程极少考虑到民众意见和环境后果。

现在的情况是产品研发成功之前极少听取公众的意见,研发完毕后再想修改却往往太迟了。但闭门造车的技术研发却不顾越来越了解情况的公众可能大有裨益的贡献,并因此在丧失均衡评估机会的同时招致了公众刻薄的态度——这对科学和社会而言都是高度不负责任且浪费的后果。

CRISPR基因驱动技术有机会开辟一条全新的道路。首先,公众宣传和广泛的包容性讨论应始终领先于并指导实验室基因驱动技术的研发工作。像我和同事们那样对技术总体状况做出试验可能后果的清晰描述必须与整个研发进程的高度透明相结合。这种与群体为导向的研究方法提供了找到和解决研发过程中潜在问题和关注焦点的机会。如果特定问题无法得到充分解决,则研究人员理当准备好结束项目。

透明度和集体审查也有助于确保科学家履行防止试验事故的基本职责。涉及基因驱动的生物试验在事故可能造成实验室以外的潜在损害方面几乎是独一无二的。尽管一种基因驱动可以改变由另一种基因驱动带来的DNA水平变化——这是防止意想不到的副作用和滥用的重要保障——但要想扭转生态影响却绝不是那么容易的。

可以肯定,多数基因驱动实验即使带来环境风险也都算不上严重。但事实证明偶然泄露会严重损害公众对研究人员谦逊和明智地研发这项有效技术的信任度。我和我的同事也因此详细论述说明公布了几项比较便于实施的限制对策。

负责任做法的另一特点是科学家致力于独立评估拟议中的各项基因驱动技术——如对小鼠进行免疫以杜绝它们对扁虱的莱姆病传播——而非就总体技术做出全局性决策。归根结底,每种疗法的收益和风险都是完全不同的。

防止不负责任研究基因驱动技术的终极保障是确保完全由政府和非营利组织从事基因驱动技术的早期研究。鉴于曲解安全测试设计和结果的经济动力可能存在,将利润动机排除在研究和决策过程之外将有助于得出均衡的评估结果。

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最低限度是现有的技术研发模式对能产生广泛效果的技术而言还远远不够。只有依靠早期讨论、透明研发、细心保障和社会指导才能建立起灵活的科学研发模式以适应生态技术。鉴于CRISPR基因驱动技术挽救生命(和环境)的潜力,让我们共同决定采用何种研发方式——以及何时拒绝研发。

翻译:Xu Binbin