LONDON – Die schädlichen Nebenwirkungen von Medikamenten sind weltweit Thema in den Schlagzeilen. Schließlich lassen sich Horrorgeschichten über „Killer-Medikamente“ gut verkaufen. Aber obwohl gesundheitsschädigende Wirkungen von Medikamenten berechtigten Anlass zu Sorge bieten, stellen sie nicht unbedingt ein ernsthaftes Problem der öffentlichen Gesundheit dar, vorausgesetzt, der Nutzen dieser Arzneimittel wiegt deren Nebenwirkungen auf.
Medikamente mit erheblich nachteiligen Sicherheitsprofilen werden zur Behandlung potenziell tödlicher Erkrankungen eingesetzt – wie etwa bei verschiedenen Formen von Krebs, entzündlicher Arthritis und HIV – weil sie im Endeffekt mehr nützen als schaden. Anstatt die Sicherheit eines Medikaments isoliert zu betrachten, sind seine Nebenwirkungen im Verhältnis zu seiner Wirksamkeit zu bewerten. Mit anderen Worten: Es muss eine Nutzen-Risiko-Bilanz erstellt werden.
Allerdings erweist es sich als schwierig, der Öffentlichkeit diese Botschaft zu vermitteln. Erfolgreiche medikamentöse Behandlungen und Krankheitsvorbeugung können sich der Aufmerksamkeit der Leser oder Wähler durchaus entziehen. Überdies ist die Sicherheit von Medikamenten ein entscheidendes Kriterium bei der Zulassung von Arzneimitteln.
Im Jahr 1961 stellte sich heraus, dass Thalidomid - ein Schlafmittel, das auch zur Behandlung von Übelkeit in der Schwangerschaft eingesetzt wurde - seit seiner Einführung vier Jahre zuvor, bei über 10.000 Kindern in 46 Ländern zu schwerwiegenden Geburtsdefekten geführt hatte. Im Gefolge dieser Tragödie passte man die Entwicklungsprozesse an, um die Sicherheitsprofile von Arzneimitteln zu verbessern. Dadurch wurden viele der heute am häufigsten verschriebenen Medikamente sehr langen Verfahren präklinischer Versuche sowie anschließender klinischer Studien unterzogen, die Jahre dauerten und Millionen Dollar verschlangen, bis sie von den Zulassungsbehörden die entsprechenden Genehmigungen erhielten.
Dieses Entwicklungsmodell ist allerdings nicht mehr tragbar, weil es nicht nur kostspielig und langsam, sondern auch unproduktiv ist. Seit den Jahren 2001-2002 hat der pharmazeutische Sektor 1,1 Billionen Dollar für Forschung und Entwicklung ausgegeben, doch die 12 größten Unternehmen erhielten für lediglich 139 neue molekulare Verbindungen eine Genehmigung der Zulassungsbehörden.
Aber die Dinge ändern sich. Ärzte und ihre Patienten trachten nach einem früheren Zugang zu biopharmazeutischen Medikamenten – einer neuen Art injizierbarer Arzneimittel, zu denen Proteine, Nukleinsäuren und Impfstoffe zählen, die unter Anwendung der Biotechnologie hergestellt werden. Derartige Präparate verfügen über ein realistisches Potenzial, bestimmte Krebsformen und Autoimmunerkrankungen zu heilen, anstatt nur Krankheitssymptome zu bekämpfen. Daher fordert man den Zugang zu diesen Medikamenten früher, als dies gemäß der behördlichen Zulassungsverfahren möglich wäre. Damit steht man aber vor einem Dilemma, denn die Zulassungsbehörden hegen Bedenken hinsichtlich mangelnder Sicherheitsinformationen zu diesen neuen Medikamenten.
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Diese Bedenken könnten allerdings ebenso unnötig wie hinderlich sein. Neue Modelle des so genannten Adaptive Licensing, also der bedingten Zulassung, werden eingesetzt, um einen Ausgleich zwischen den Bedürfnissen der Patienten und der Vorsicht der Behörden herzustellen. Patienten mit schweren Erkrankungen können damit Zugang zu vielversprechenden Medikamenten erhalten, bevor diese in vollem Umfang zugelassen sind. Im Gegenzug dafür werden die Arzneimittel einem rigorosen Evaluierungsverfahren unterzogen, um sie hinsichtlich ihrer Sicherheit und Wirksamkeit in der allgemeinen Anwendung zu beurteilen.
Mit dem Modell der bedingten Zulassung wird das Genehmigungsverfahren auf Grundlage des Nutzen-Risiko-Verhältnisses also fließender gestaltet. Anstatt einfach nur bestimmen, ob ein Medikament wirksam ist oder unerwünschte Nebenwirkungen aufweist, zielt diese Methode auf die Beurteilung des Nutzens und Risikos im Hinblick auf die speziellen Bedürfnisse des Patienten ab.
Auch der Preis der Arzneimittel ist zu einem zunehmend bedeutenden Faktor geworden, da die Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente wie der Biopharmazeutika steigen. In Großbritannien betragen die Kosten für ein Arzneimittel auf biopharmazeutischer Basis im Durchschnitt 1180 Euro pro Patient und Jahr, während sich eine konventionelle medikamentöse Therapie mit rund 560 Euro zu Buche schlägt. Angesichts dieses erheblichen Unterschieds müssen die ständig klammen Kostenträger im Gesundheitswesen abschätzen, ob die neue Generation von Medikamenten ihr Geld auch wert ist. Aus diesem Grund erkennen die Medikamenten-Entwickler auch in zunehmendem Maße, dass es mit der Überwindung der Zulassungshürde nicht mehr getan ist. Sie müssen es auch dem Kostenträger recht machen, der in Wirklichkeit der zweite Wachposten beim Zugang zu neuen Arzneimitteln für die Patienten wurde.
Ein ähnliches Thema ist die Entwicklung der so genannten personalisierten Medizin. Das zunehmende Wissen im Bereich Genetik führt zu einer neuen Generation von Medikamenten, die individuell auf den Patienten abgestimmt werden. Auch das stellt die Pharmaindustrie, die Zulassungsbehörden sowie die Kostenträger vor eine neue Herausforderung.
Zusammenfassend ist festzustellen, dass die Innovationen in der medizinischen Forschung eine Modernisierung des Entwicklungsprozesses für Medikamente erfordern, in dem der Patient im Mittelpunkt steht. Anstelle eines rigiden stufenweisen Zulassungsverfahrens können lebensrettende Medikamente auf Grundlage der Nutzen-Risiko-Analyse leichter ihren Weg zu den Patienten finden, die diese Heilmittel benötigen.
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Iran’s mass ballistic missile and drone attack on Israel last week raised anew the specter of a widening Middle East war that draws in Iran and its proxies, as well as Western countries like the United States. The urgent need to defuse tensions – starting by ending Israel’s war in Gaza and pursuing a lasting political solution to the Israeli-Palestinian conflict – is obvious, but can it be done?
The most successful development stories almost always involve major shifts in the sources of economic growth, which in turn allow economies to reinvent themselves out of necessity or by design. In China, the interplay of mounting external pressures, lagging household consumption, and falling productivity will increasingly shape China’s policy choices in the years ahead.
explains why the Chinese authorities should switch to a consumption- and productivity-led growth model.
Designing a progressive anti-violence strategy that delivers the safety for which a huge share of Latin Americans crave is perhaps the most difficult challenge facing many of the region’s governments. But it is also the most important.
urge the region’s progressives to start treating security as an essential component of social protection.
LONDON – Die schädlichen Nebenwirkungen von Medikamenten sind weltweit Thema in den Schlagzeilen. Schließlich lassen sich Horrorgeschichten über „Killer-Medikamente“ gut verkaufen. Aber obwohl gesundheitsschädigende Wirkungen von Medikamenten berechtigten Anlass zu Sorge bieten, stellen sie nicht unbedingt ein ernsthaftes Problem der öffentlichen Gesundheit dar, vorausgesetzt, der Nutzen dieser Arzneimittel wiegt deren Nebenwirkungen auf.
Medikamente mit erheblich nachteiligen Sicherheitsprofilen werden zur Behandlung potenziell tödlicher Erkrankungen eingesetzt – wie etwa bei verschiedenen Formen von Krebs, entzündlicher Arthritis und HIV – weil sie im Endeffekt mehr nützen als schaden. Anstatt die Sicherheit eines Medikaments isoliert zu betrachten, sind seine Nebenwirkungen im Verhältnis zu seiner Wirksamkeit zu bewerten. Mit anderen Worten: Es muss eine Nutzen-Risiko-Bilanz erstellt werden.
Allerdings erweist es sich als schwierig, der Öffentlichkeit diese Botschaft zu vermitteln. Erfolgreiche medikamentöse Behandlungen und Krankheitsvorbeugung können sich der Aufmerksamkeit der Leser oder Wähler durchaus entziehen. Überdies ist die Sicherheit von Medikamenten ein entscheidendes Kriterium bei der Zulassung von Arzneimitteln.
Im Jahr 1961 stellte sich heraus, dass Thalidomid - ein Schlafmittel, das auch zur Behandlung von Übelkeit in der Schwangerschaft eingesetzt wurde - seit seiner Einführung vier Jahre zuvor, bei über 10.000 Kindern in 46 Ländern zu schwerwiegenden Geburtsdefekten geführt hatte. Im Gefolge dieser Tragödie passte man die Entwicklungsprozesse an, um die Sicherheitsprofile von Arzneimitteln zu verbessern. Dadurch wurden viele der heute am häufigsten verschriebenen Medikamente sehr langen Verfahren präklinischer Versuche sowie anschließender klinischer Studien unterzogen, die Jahre dauerten und Millionen Dollar verschlangen, bis sie von den Zulassungsbehörden die entsprechenden Genehmigungen erhielten.
Dieses Entwicklungsmodell ist allerdings nicht mehr tragbar, weil es nicht nur kostspielig und langsam, sondern auch unproduktiv ist. Seit den Jahren 2001-2002 hat der pharmazeutische Sektor 1,1 Billionen Dollar für Forschung und Entwicklung ausgegeben, doch die 12 größten Unternehmen erhielten für lediglich 139 neue molekulare Verbindungen eine Genehmigung der Zulassungsbehörden.
Aber die Dinge ändern sich. Ärzte und ihre Patienten trachten nach einem früheren Zugang zu biopharmazeutischen Medikamenten – einer neuen Art injizierbarer Arzneimittel, zu denen Proteine, Nukleinsäuren und Impfstoffe zählen, die unter Anwendung der Biotechnologie hergestellt werden. Derartige Präparate verfügen über ein realistisches Potenzial, bestimmte Krebsformen und Autoimmunerkrankungen zu heilen, anstatt nur Krankheitssymptome zu bekämpfen. Daher fordert man den Zugang zu diesen Medikamenten früher, als dies gemäß der behördlichen Zulassungsverfahren möglich wäre. Damit steht man aber vor einem Dilemma, denn die Zulassungsbehörden hegen Bedenken hinsichtlich mangelnder Sicherheitsinformationen zu diesen neuen Medikamenten.
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Diese Bedenken könnten allerdings ebenso unnötig wie hinderlich sein. Neue Modelle des so genannten Adaptive Licensing, also der bedingten Zulassung, werden eingesetzt, um einen Ausgleich zwischen den Bedürfnissen der Patienten und der Vorsicht der Behörden herzustellen. Patienten mit schweren Erkrankungen können damit Zugang zu vielversprechenden Medikamenten erhalten, bevor diese in vollem Umfang zugelassen sind. Im Gegenzug dafür werden die Arzneimittel einem rigorosen Evaluierungsverfahren unterzogen, um sie hinsichtlich ihrer Sicherheit und Wirksamkeit in der allgemeinen Anwendung zu beurteilen.
Mit dem Modell der bedingten Zulassung wird das Genehmigungsverfahren auf Grundlage des Nutzen-Risiko-Verhältnisses also fließender gestaltet. Anstatt einfach nur bestimmen, ob ein Medikament wirksam ist oder unerwünschte Nebenwirkungen aufweist, zielt diese Methode auf die Beurteilung des Nutzens und Risikos im Hinblick auf die speziellen Bedürfnisse des Patienten ab.
Auch der Preis der Arzneimittel ist zu einem zunehmend bedeutenden Faktor geworden, da die Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente wie der Biopharmazeutika steigen. In Großbritannien betragen die Kosten für ein Arzneimittel auf biopharmazeutischer Basis im Durchschnitt 1180 Euro pro Patient und Jahr, während sich eine konventionelle medikamentöse Therapie mit rund 560 Euro zu Buche schlägt. Angesichts dieses erheblichen Unterschieds müssen die ständig klammen Kostenträger im Gesundheitswesen abschätzen, ob die neue Generation von Medikamenten ihr Geld auch wert ist. Aus diesem Grund erkennen die Medikamenten-Entwickler auch in zunehmendem Maße, dass es mit der Überwindung der Zulassungshürde nicht mehr getan ist. Sie müssen es auch dem Kostenträger recht machen, der in Wirklichkeit der zweite Wachposten beim Zugang zu neuen Arzneimitteln für die Patienten wurde.
Ein ähnliches Thema ist die Entwicklung der so genannten personalisierten Medizin. Das zunehmende Wissen im Bereich Genetik führt zu einer neuen Generation von Medikamenten, die individuell auf den Patienten abgestimmt werden. Auch das stellt die Pharmaindustrie, die Zulassungsbehörden sowie die Kostenträger vor eine neue Herausforderung.
Zusammenfassend ist festzustellen, dass die Innovationen in der medizinischen Forschung eine Modernisierung des Entwicklungsprozesses für Medikamente erfordern, in dem der Patient im Mittelpunkt steht. Anstelle eines rigiden stufenweisen Zulassungsverfahrens können lebensrettende Medikamente auf Grundlage der Nutzen-Risiko-Analyse leichter ihren Weg zu den Patienten finden, die diese Heilmittel benötigen.
Aus dem Englischen von Helga Klinger-Groier