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救命的药物杀手

伦敦—药物的有害作用吸引着全世界媒体的目光。毕竟,关于“药物杀手”的恐怖故事很好卖。但是,尽管对药物的有害作用的担心不无道理,但它们并不构成严重的公共卫生问题,因为它们的益处远高于害处。

具有严重安全副作用的药物通常被用来治疗致命疾病——比如多种癌症、关节炎和HIV——因为说到底,这些药物利大于弊。一种药物不能孤立地判断其安全性,而必须将其副作用与其疗效相对比。换句话说,应该做的是效益-风险衡量。

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但将这一信息传播给民众是很困难的。成功的药物治疗和疾病预防很可能无法赢得读者和选民的注意。此外,药物安全是决定药物如何监管的主要因素。

1961年,一种亦被用于治疗孕妇恶心的安眠药萨利多按(thalidomide)被发现在其推向市场的4年中导致了46个国家的1万多例婴儿先天畸形。这场悲剧促使人们对药物研发程序进行调整,以增强药物的安全性。结果,许多今天最常见的处方药在获得监管者批准上市之前,不得不通过漫长的临床试验程序,并继之以耗时数年、耗资数百万美元的临床研究。

但这一研发模式已不再是可持续的。这样的程序不但耗时耗资,也毫无价值。2001—2002年以来,制药部门在研发上花费了1.1万亿美元,但最大的12家药厂只获得了139张新分子化合物上市许可证。

但情况正在改变。如今,医生和他们的病人渴望及早获得分子药物学药品——一种可注射的新药,包括蛋白质、核酸以及用生物技术生产出来的疫苗。这些药物真正具有治疗各种癌症和自体免疫病系统性的效力,而不仅仅是减轻疾病症状。因此,这类药品的许可应比常规程序更快。这就形成了一个悖论,因为监管者担心这类新药缺少安全信息。

但这类担心可能并无必要,甚至败事有余。被称为适应性许可(adaptive licensing,亦称有条件批准)的新方法正在被用于平衡患者的需求和监管者的谨慎。病情严重的病人可以在这些药品获得完全批准之前用上救命药。作为交换,他们必须经过严格评估,以确定药物一般使用的安全性和有效性。

因此,适应性许可模式彻底改变了药物许可过程,使其在收益-风险比率的基础上更具流动性。这种方法不单纯地评估药品疗效多高、有多少副作用,而是旨在以患者的具体需要为基础评估其收益和风险。

随着研发生物技术药品新药的成本的省省,药价正变得越来越重要。在英国,平均而言每位患者每年的生物技术药品花费为9500英镑,而传统药物花费为450英镑。差别如此巨大,囊中羞涩的医药费支付者必须好好考虑新药是否物有所值。因此,药物研发者日渐意识到,光是战胜监管障碍已不在足够,他们必须让医药费支付者满意,后者已成为患者获得新药的第二道门槛。

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一个相关问题是个性化药物的出现。基因科学的进步正在产生新一代药物,这种药物为患者个人量体定制,这给制药业、监管者和医药费支付者带来了新的挑战。

简而言之,医药研究的创新要求药物研发过程的更新,将患者纳入到研发参数中来。通过依靠效益-风险分析而非僵化的阶段批准程序,具有救命功效的药物将更好地为需要它们的患者所用。