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“Megafinanziamenti” per la Ricerca sui Farmaci

SEATTLE – Sebbene faccia notizia la pratica di prezzi speculativi da parte di alcune aziende farmaceutiche, un aspetto inquietante della vicenda rimane sottovalutata. Gli aumenti esorbitanti dei prezzi dei farmaci esistenti, compresi quelli generici, non sono motivati solo dalla mera speculazione, ma da un profondo scetticismo sulla fattibilità economica di sviluppo di nuovi farmaci. Tale scetticismo è giustificato.

I modelli tradizionali per il finanziamento dello sviluppo di farmaci sono incerti. Negli Stati Uniti e in molti altri paesi sviluppati, il costo medio per portare un nuovo farmaco sul mercato è salito alle stelle, anche se sono scaduti i brevetti su alcuni dei farmaci più redditizi del settore. Il capitale di rischio si è ritirato dalle aziende bio-scientifiche di nuova costituzione, e per ogni dollaro speso in ricerca e sviluppo le grandi aziende farmaceutiche hanno visto un minor numero di farmaci raggiungere il mercato.

Aleppo

A World Besieged

From Aleppo and North Korea to the European Commission and the Federal Reserve, the global order’s fracture points continue to deepen. Nina Khrushcheva, Stephen Roach, Nasser Saidi, and others assess the most important risks.

Infatti, in media, solo uno ogni 10.000 composti identificati come potenzialmente utili nella fase iniziale della ricerca alla fine riceverà l’approvazione da parte dei regolatori. Il processo di approvazione può richiedere fino a 15 anni ed eccede per eccesso di cautela. Anche per i farmaci che vengono sottoposti a test clinici sull’uomo, solo uno su cinque supererà tale ultimo ostacolo.

Il prezzo da pagare per questi “esiti negativi ed anche lenti” può essere enorme. Pfizer, per esempio, ha speso una somma di 800 milioni di dollari sul suo medicinale ipocolesterolemizzante, il torcetrapib, prima di escluderlo dagli studi clinici della fase III nel 2006. Questa è una prospettiva poco attraente per la maggior parte degli investitori. Poiché è così elevato il rischio di sostenere un qualsiasi preparato, o anche una particolare azienda, vaste riserve di capitali di investimento si trovano fuori dalla portata delle imprese produttrici di farmaci.

Spinti da queste pressioni, esperti di finanza hanno proposto diverse alternative di finanziamento che riducono il rischio degli investimenti in biofarmaci, e al contempo migliorano efficienza e produttività della linee di R & S. Anche se gli operatori storici del settore possono essere lenti nel cambiare marcia, i paesi in via di sviluppo con l’istituzione di hub biofarmaceutici di nuova generazione hanno l’opportunità unica di adottare e beneficiare di modelli alternativi.

Molti di questi modelli incrementano una strategia comune per la riduzione dei rischi degli investimenti: con l’assemblaggio di un portafoglio diversificato. Vent’anni fa, una società denominata Royalty Pharma ha lanciato un modello diversificato, sviluppando un fondo di interessi proprietari in royalty sui farmaci multiflusso. Royalty Pharma si è specializzata su farmaci approvati con un potenziale di grande successo commerciale, creando flussi di reddito stabili e rendimenti azionari impressionanti – anche durante i periodi di estrema volatilità dei mercati azionari.

Ma il modello di Royalty Pharma non potrà colmare il divario di finanziamento tra la ricerca di base sostenuta da contributi pubblici e lo sviluppo in fase avanzata di farmaci presenti negli studi clinici. Poiché i farmaci candidati a questa “valle della morte” di R & S sono più a rischio di ogni altra cosa in cui investe Royalty Pharma, sarebbe necessaria un portafoglio di composti ancora più ampio per produrre livelli di rischio e tassi di rendimento accettabili per gli investitori ordinari.

Quanto dovrebbe essere ampio tale portafoglio? Uno di noi (Lo) ha effettuato simulazioni di fondi diversificati per farmaci contro il cancro precoce e di medio stadio; simulazioni che dimostrano che un cosiddetto “megafondo” di 5-30 milioni di dollari, comprendente 100-200 composti, potrebbe essere sufficiente a ridurre i rischi di investimento, generando al contempo rendimenti tra il 9-11%.

Questo non è un territorio eccitante per i venture capitalist e gli investitori private-equity, ma è in linea con le aspettative degli investitori istituzionali, come fondi pensione, fondazioni e fondi sovrani. Inoltre, la riduzione del rischio mediante diversificazione consentirebbe al “megafondo” di emettere grandi quantità di debito e capitale netto, ampliando ulteriormente il bacino di potenziali investitori.

Per mettere queste cifre nel giusto contesto, si consideri che gli Istituti Nazionali Sanitari statunitensi sovvenzionano appena oltre i 30 miliardi di dollari all’anno in ricerca medica di base, e i membri di Pharmaceutical Research and Manufacturers of America hanno speso circa 51 miliardi di dollari lo scorso anno in R & S. Un approccio basato sui “megafondi” contribuirebbe a rendere gli investimenti più produttivi e a colmare il gap di finanziamento tra di loro.

Inoltre, questo modello può funzionare su scala minore. Ulteriori simulazioni suggeriscono che i fondi specializzati in alcune classi di farmaci, come ad esempio le terapie per le malattie orfane, potrebbero raggiungere tassi a due cifre di rendimento con appena 250-500 milioni di dollari e un minor numero di composti nel portafoglio.

Naturalmente, questo approccio deve affrontare delle sfide. Non sarà facile gestire una vasto insieme di composti candidati e decine di prove simultanee di farmaci. Le simulazioni dimostrano che i megafinanziamenti non funzionano per tutte le classi di farmaci in tutte le aree terapeutiche. È probabile che lo sviluppo di terapie per l’Alzheimer, per esempio, non possa trarre vantaggio da tale modello.

Ma laddove funzionino, i “megafondi” potrebbero rendere lo sviluppo di farmaci molto più efficiente, e quindi meno costoso. Nessuna azienda da sola possiede l’ampiezza o le risorse per distribuire tutti i progressi della scienza e della tecnologia dopo la rivoluzione genomica, ma potrebbe riuscirci uno sforzo sostenuto da megafinanziamenti.

I ricercatori impiegati con il fondo potrebbero condividere conoscenze, strutture, e attrezzature di ultima generazione, dati e risorse informatiche, diffusi su una vasta gamma di progetti. I fallimenti sarebbero più veloci – e molto più economici – perché i soggetti interessati sarebbero meno dipendenti da ciascun progetto.

I paesi emergenti dovrebbero prendere nota. La maggior parte stanno inseguendo le industrie farmaceutiche e biotecnologiche. La Cina ha istituito centinaia di parchi di ricerca in scienze biologiche ed ha impegnato miliardi di dollari in fondi nazionali per lo sviluppo di farmaci; programmi analoghi sono in corso in India, Singapore e Corea del Sud.

Per questi paesi, la costituzione di un “megafondo” per la sperimentazione di alcune centinaia di composti potrebbe essere una scommessa di gran lunga migliore del promuovere start-up biotecnologiche o offrire incentivi alle grandi aziende farmaceutiche. Un “megafondo” farmaceutico potrebbe offrire un vantaggio competitivo al settore, con minori costi di sviluppo, un tasso di successo superiore e più rapidi tempi di commercializzazione. Le economie regionali potrebbero beneficiare delle stesse reti di lavori di ricerca altamente remunerativi, nonché di imprenditori, investitori e fornitori di servizi, che i tradizionali hub di innovazione delle scienze biologiche creano.

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Il sindaco di Londra recentemente ha assunto questo approccio, proponendo un “megafondo” di 15 miliardi di dollari per aiutare il Regno Unito a mantenere un ruolo di leadership nello sviluppo di farmaci. Oltre agli investimenti diretti, i governi possono anche creare incentivi per la formazione di questo tipo di fondi – per esempio, garantendo le obbligazioni emesse per la ricerca biofarmaceutica.

L’accompagnamento di un farmaco dal banco di laboratorio al letto del paziente richiede di investire ingenti somme di denaro su orizzonti lunghi. Tali finanziamenti devono risultare convenienti per la società e gli investitori. I paesi emergenti possono guidare il mondo verso un maggior benessere ed una più ampia ricchezza sperimentando nuovi modi per finanziare lo sviluppo di farmaci.