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我们的另一个药物问题

米兰—尽管官方和媒体都对世界范围内的非法药物贸易给予关注,但公众对于影响到合法药物生产、试验和销售的各种严重问题却至多只有些许认识。而这些药物为我们治疗从爱滋病到黄热病等各种疾病。

新药的研制是一个复杂而漫长的过程。它发端于一个理念,并需要广泛的技能才得以实现:更为复杂或更加简单的分子的合成或提取,它们在细胞组织和动物身上的治疗作用验证,毒性试验和临床研究。

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在这一过程中,许多潜在的药物被放弃,即便是成功通过试验的药物也面临着额外的监管审批障碍。最后,药物进入市场,也必须对其进行严格跟踪,因为许多不良反应要经过众多病人多年的使用之后才能被发现。

目前全球市场上有价值约3万亿美元的数万种药物,但药品的市场环境却很难令人放心。在理想状态下,药物应该有较好的风险-受益比。相较于针对同样适应症的其他药物,新药的选择应该基于其安全性、有效性和成本。但经济利益的介入似乎总会驱动对新药收益的高估和对风险的低估,最终推动相关处方的开具,从而扭曲这一过程。

我们能做些什么呢?首先,新药应该总是提供附加值—更佳的疗效、更低的毒性或更便利的治疗。不幸的是,目前欧洲的立法却没有这样的要求:药物只需证明其质量、药效和安全性,而在比较研究方面却没有任何规定。因此,新药比目前市场上同类药品的实际效果更差的风险也是存在的。

新药试验通常与安慰剂或市场上的非首选药物对照,目的是显示其疗效不逊于任何已上市的药品。但试验某种新药的“非劣效性”在道德上是值得拷问的,因为即便在最好的情况下,病人在为一种并不比已有药物疗效更好的药物的研制做出贡献的同时,也被暴露于潜在的风险中。病人的知情同意通常不能为非劣效性试验提供一个清晰的描述。而且缺乏附加值意味着在很多情况下新药的研发是被商业目的而非病人需求所驱动。

其次,药物研发的进步需要监管部门更大的透明度。目前,一种新药的所有相关文件都由其生产商呈交监管当局审批;鉴于公众利益,至少一种临床试验应该由独立的非营利组织来进行。另外,只有监管者能审阅高度机密的相关资料。令人无法接受的是自愿参加临床试验的病人及其代表却无权查阅这些数据(没有他们也就不会有这些数据)。

再者,更好的新药审批环境应该和更好的用药相配合,而这就要求处方的开具者拥有更多的信息。当今,相对于独立信息,药物生产商提供的信息占据主导地位。其结果是某些药物的使用频度大大高于其适应症的期望频度。这种所谓的“标签外”用药又被持续的宣传攻势所强化。这些宣传不光针对医生,还直接针对公众。

目的直接但却形式隐蔽的信息往往导致“贩卖疾病”—为了增加处方而创造疾病。例如,“高血压前期”的概念可能急剧地扩大降压药的使用范围,因为每个人的血压都会随着年龄增长而升高。同理,血液中胆固醇的水平应该越低越好的观念,为对健康人使用抗胆固醇药物扫清了道路。

如果药物审批和营销的环境变得更为严厉,各制药公司将会被迫减产那些亦步亦趋的药品而增产有临床重要性的药品。更长的试验期和额外的资源成本可以通过新药在市场上更长的生命周期来补偿,专利覆盖面也可以扩大。

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最后,我们必须寻求一些激励机制来鼓励制药公司开发满足亟待治疗的病人需求的新药。还有6000多种罕见和被忽视的疾病—许多都产生在发展中国家—缺少对症药物。我们所面临的挑战是如何来生产那些经济回报非常有限(因为病人太少或太穷)的新药。

政府、非营利性研究机构、慈善机构和制药公司之间的伙伴关系可能是扫清新药审批流程障碍的一种途径。如果公众对现实问题的认识促使政界人士去寻求一种行之有效的解决方案,那么我们就能研制出更好的药物,并实现更好的用药。