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La médecine fondée sur des données factuelles est-elle déficiente ?

LONDRES – La médecine fondée sur des données probantes est, selon la définition qu’en ont donné David Sackett et ses collègues en 1996, « l'utilisation consciencieuse, explicite et judicieuse des meilleures données disponibles pour la prise de décisions concernant les soins à prodiguer à chaque patient ». A première vue, cette assertion semble tout à fait logique ; en fait, d’aucuns diraient qu’il s’agit simplement de « médecine ». Mais cette approche est fortement controversée et jugée déficiente par de nombreux critiques. Le mois dernier, lorsque le British Medical Journal a demandé à ses lecteurs si la médecine fondée sur des données factuelles était dysfonctionnelle, leurs réponses étaient partagées quasiment à égalité : 51 pour cent ont répondu « oui » et 49 pour cent « non ».

La controverse tient au type de données utilisées. Sackett implique, mais ne stipule pas, que les données épidémiologiques (résultats d’essais cliniques randomisés contrôlés et d’études de grandes cohortes sur plusieurs années) doivent étayer les décisions des médecins concernant leurs patients – et, il faut l’espérer, dans le cadre de leurs consultations.

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La recherche épidémiologique porte sur des questions comme celle-ci : « Si 1000 personnes ayant un diabète de type 2 sont réparties de manière aléatoire dans quatre groupes de 250 individus chacun, et ne reçoivent soit aucun traitement (ou un placebo), soit le médicament A, soit le médicament B, soit le médicament C, quel sera leur effet sur les taux de survie, et si pertinent, quels sont les complications et les effets secondaires ? ». Si l’essai est mené de manière adéquate, c’est à dire qu’il porte sur un nombre suffisamment important de personnes, réparties de manière réellement aléatoire et que des évaluations en aveugle des résultats sont effectuées, ses résultats doivent être probants.

Ils peuvent par exemple correspondre au scénario suivant : les taux de survie sur dix ans des quatre groupes sont de 70 pour cent, de 71 pour cent, de 80 pour cent et de 82 pour cent respectivement et la proportion de personnes souffrant d’effets secondaires sérieux dans chaque groupe est de 1 pour cent, 2 pour cent, 5 pour cent et 50 pour cent. La majorité choisira une légère réduction des chances de survie pour éviter une forte incidence d’effets secondaires ; en d’autres termes, la plupart des individus choisiront le médicament B.

En bref, la médecine fondée sur des données factuelles utilise l’épidémiologie pour établir un ensemble clair et structuré de décisions possibles relatives aux essais cliniques et aux médicaments pour les patients. Les données sont souvent, et de plus en plus, résumées sous forme de directives cliniques. Cette approche est problématique pour deux raisons principales.

Pour commencer, la perception des essais randomisés contrôlés comme gold standard (normes de référence) des données signifie que tout médicament présentant de meilleurs résultats qu’un médicament concurrent lors d’un essai clinique peut dorénavant être considéré comme « fondé sur des données factuelles ». Il suffit de voir les publicités luxueuses des revues médicales pour découvrir des médicaments dont vous ne saviez pas avoir besoin pour traiter des maladies dont vous ignoriez l’existence, comme certaines formes de frigidité et le trouble du déficit de l'attention chez les adultes. Et combien de médicaments sont testés par rapport à des thérapies plus naturelles, comme par exemple le yoga pour l’hypertension et la marche rapide pour le diabète, avant d’être homologués ?

La médecine fondée sur les données factuelles a d’une certaine manière été victime de son succès, avec une croissance exponentielle des essais cliniques depuis ses débuts il y a vingt ans. Il n’est pas nécessaire d’avoir un doctorat en psychologie cognitive pour se rendre compte que surcharger les médecins, travaillant dans des conditions stressantes et soumis à des contraintes de temps, avec une masse de directives et de résultats cliniques conduira à des erreurs.

Et la tentative de solution – traduire les directives en « outils d’aide à la décision » informatisés – a dans l’ensemble été un échec parce que les modèles informatisés ne parviennent pas à prendre en compte le côté complexe de la pratique médicale au quotidien. Par exemple, des générations entières d’étudiants en médecine ont mémorisé les manuels scolaires sur la maladie coeliaque pour leurs examens. Mais la maladie coeliaque de votre tante Nora n’a pas lu ces manuels.

En fait, seule tante Nora peut vous dire comment se manifeste sa maladie coeliaque. Il se trouve qu’elle est aussi tout à fait opposée à l’idée de prendre des pilules bleues. Et elle répète que le médicament x qu’elle prenait il y a des années avait fait d’elle une nouvelle femme – malgré le fait que sur 1000 patients, le médicament x n’a en moyenne eu aucun effet. Les recommandations du modèle informatique ne seraient probablement pas adaptées à tante Nora.

Cela ne signifie pas pour autant que la médecine fondée sur les données factuelles soient déficiente – elle doit simplement parvenir à maturité. Les essais randomisés contrôlés de haute qualité sont tout aussi importants aujourd’hui qu’ils l’étaient au début du mouvement pour une médecine factuelle. Mais le système de soins doit reposer sur l’appréciation du médecin et l’expérience de chaque patient.

Il faut cesser de surcharger les médecins avec des données et leur éviter l’intrusion de commerciaux volubiles de l’industrie pharmaceutique chargés de les manipuler avec des argumentaires ingénieux. Les chercheurs doivent plutôt chercher à perfectionner la présentation, le résumé, le traitement et l’application des données épidémiologiques, en utilisant des techniques de visualisation qui permettent aux médecins de mieux comprendre des statistiques complexes.

Dans le même temps, les faits issus de la recherche à propos du patient moyen ne doivent pas supplanter les observations du patient même concernant son propre corps et sa maladie.  De nouveaux procédés pour saisir et répondre aux expériences personnelles d’un patient – qui sont par définition lui sont propres, subjectives et impossibles à uniformiser – seraient un grand pas en avant pour s’assurer que chaque patient reçoive un traitement adéquat.

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La communauté médicale doit davantage recourir au processus de la décision médicale partagée, par laquelle les données épidémiologiques éclairent les conversations sur le traitement dont a besoin un patient et la manière d’atteindre cet objectif. Ce faisant, nous pouvons faire progresser la médecine fondée sur les faits au-delà de ses limites actuelles et développer une approche holistique qui tienne compte des expériences des patients relatives à leurs pathologies et qui promeuve une bonne pratique clinique.

Traduit de l’anglais par Julia Gallin