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医疗创新的新时代

苏黎世—我们正在经历新一波医疗创新——这次创新潮有望形成世界有史以来最智能、最连通、最高效的卫生体系。改变局面的新科技和疗法正在转变医学实践,大大扭转患者体验,并未更多的突破创造条件。

证明就在数据中。去年,全世界新上市药品达到了创纪录的61种,而过去十年平均每年只有34种。这些医药的40%以上为针对罕见病或疑难杂症的对策,包括丙型肝炎、乙型脑膜炎和转移性黑色素瘤。而更多的新突破已经看到了曙光。据估计,全行业大约70%的目前正在研发的药物为潜在的“同类首种”医药,这意味着它们通过全新的行为机制对抗疾病。

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这一新创新潮可以归因于三大基本因素:个性化治疗能力、加快医药上市速度的能力和改善患者参与性。

首先,基因组知识的重大进步——具体而言,即疾病在基因层面上的表征和体内发展情况——改善了我们在各个阶段定位疾病的能力,也改善了患者体验。比如,基因标记物可以能够说明哪些患者可能从某种药物中获益,从而改进用药结果,同时也让患者避免无用药物给它们带来的痛苦的潜在副作用。

对早期乳腺癌患者而言,基因标记物能说明化疗是否能够取得效果,还是只靠激素疗法才是更好的选择。我的公司诺华所研发的一种新肺癌药物只对发生了一种特殊基因突变的非小细胞(non-small-cell)肺癌患者有效。

用基因组知识改进医疗可谓方兴未艾。一个大有前途的研究领域是CRISPR——一种尖端工具,能让我们探测、修复或取代致病基因。随着我们对具体患者的疾病的理解日益精准,对症下药也会变得更加有效,并能降低副作用风险。

此外,我们对疾病的理解的进步正在提高药物研发过程的效率,从而有望加快新创新的上市。比如,基因测试被用在临床试验候选参与者身上以缩短招募时间。用这种方法,研究可以在三周之内开始,而标准临床试验的准备过程平均长达34周。此外,我们现在可以更快地分析数据,更准确地决定剂量,临床试验时间也大幅缩短了。

最后,实时数据和新型科技工具有望改善患者的参与和遵守规则,特别是非传染性疾病(NCD)所造成的慢性病症。随着世界人口的老龄化,NCD发病率预计将不断上升,到2030年每年造成5,200万人死亡。80%以上的NCD死亡是慢性病症的结果,包括心血管和呼吸系统疾病、癌症和糖尿病。

目前,不遵守医药效果机制是治疗NCD所面临的主要问题。比如,在美国,最不遵守用药规定的糖尿病患者有30%的年风险必须住院,而最遵守规则的患者的这一风险只有13%。这给医疗体系带来了巨大的成本——美国大约为每年2,000亿美元,欧盟大约为每年1,250亿欧元。让患者参与到其自身医疗过程、让患者不懈地遵守医药效果极致的技术有望改善疾病管理、降低住院率,也降低成本。

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今天的变革性医疗进步在很大程度上要归功于基因组信息、可获得大数据给实时决定带来的影响、更有针对性和个性化的疗法,以及更智能、更连通的医疗服务体系。但这些只是开始。我们可以期待科学与技术的结合能带来后续突破,特别是当非传统参与者进入到医疗业时。在这一过程中,医疗和科技公司的合作将日益重要。

这是医疗业令人振奋的时刻,许多破坏性创新已经隐隐浮现。对患者和医疗服务提供者而言,这都是极好的消息。