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如何战胜儿童癌症

费城——对父母而言,或许没有比疾病或意外丧子更为深刻的恐惧。儿童癌症最有可能将遥远的恐惧变为难以想象的现实。作为一名照顾患癌儿童及其家属超过25年的儿科肿瘤学家,我知道只有面对癌症诊断的家长才能真正理解这种深不见底的恐惧,因为它触动了我们身为家长的价值核心。

我也知道我们治疗的儿童更多,疗效更好——而且未来还可能进一步提升。

Erdogan

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对20世纪60年代出生的孩子而言,被诊断出患有最常见的儿童癌症急性淋巴细胞白血病(ALL)         其存活率不到10%,也就是说患儿几乎必死无疑。而今天诊断出相同疾病的儿童治愈率却超过80%。回顾白血病患儿从20世纪70年代到90年代的五年存活率可以看到治愈率几乎呈直线上升。

20世纪70、80、90年代因此成为名副其实的加速探索和治疗发展期。但今天治疗癌症患儿的药物几乎都是在20世纪50、60年代发明并通过审批的。因此人们不禁要问,推动四十年突飞猛进的不是新药又是什么因素?

卓有成效的持续科学合作是主要推动力。20世纪50年代临床科学家认为因为儿童癌症是一种罕见疾病,没有单一哪个医疗中心有能力研究足够的患者样本以推动儿科肿瘤的进步。多机构合作研究决策带来了合作团队研究的推进。

在与儿童癌症的斗争中,这一理念逐渐演变为目前的儿童肿瘤团体(COG),将横跨北美、澳大利亚、新西兰和欧洲部分地区200余家顶级儿童医院、大学及癌症中心的8,000余名相关专家聚集在一起。儿童肿瘤团体对儿童罹患的各种癌症进行研究,有100余项临床试验正在世界各地进行。

随着合作研究基础构造的逐步建立,研究结果持续改善部分反映出对儿童癌症多元化的理解越来越深。举例来讲,儿童急性淋巴细胞白血病并非某个单一病种,而是一系列疾病的组合。对上述多样性的认识导致针对罹患相似病理性癌症的不同患儿群体开展差异化的治疗方法研究。

在此期间,克服骨髓抑制(即导致血细胞计数减少)这种最常见的抗癌药物副作用的技术得到了显著提高。现在可以将红血球和血小板同时输入到贫血患者体内,从而缓解癌症治疗引发的危及生命的出血现象。

对有生命危险的骨髓抑制感染类型及风险的认识越来越普遍,进而导致抗生素的研发及应用效率提高。20世纪90年代,刺激骨髓生成抗感染白细胞的细胞激素开始用于癌症治疗,进一步降低了危及生命的感染并发症的护理危险性。

由于上文提到的科学及辅助治疗成果,同样的化疗药物可以更有效地治疗指定类型及细分类型的癌症儿童。治愈率随着选择性强化开始稳步上升。

尽管上述策略的确改善了治疗效果,但治疗所引发的急性及长期发病率一直居高不下。罹患高风险癌症并接受高剂量化疗的儿童在治疗期间有超过80%概率会遭受一次以上危及生命或致命的严重药物毒性损伤。

癌症治疗的后期影响包括永久性器官组织损伤、激素生殖功能减退及癌症复发。估计330,000名美国癌症幸存儿童中超过40%患有儿童癌症及治疗引发的严重健康并发症。  并且虽然取得了重大进步,但癌症在发达国家仍然是造成一岁以上儿童因病死亡最首要的原因。

但我们正在迎来前所未有的发现时代。我们目前所掌握的发现儿童癌症机制的强大研究工具可以从根本上改变对癌症患儿的治疗。有些儿童癌症新药可以直接针对恶性肿瘤根本驱动因素发挥作用。最明显的例子是格列卫(甲磺酸伊马替尼)在罹患儿童白血病罕见亚型(费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病)的儿童身上取得了令人振奋的疗效。

在高剂量化疗中添加这种抑制剂已经让患儿的治疗前景显著改善,并将三年无并发症存活率从35%提高到80%。针对性的新药研发可能影响其他儿童癌症亚型的治疗效果,包括间变性大细胞淋巴瘤和其他类型的白血病。

鉴于儿童癌症的罕见或超罕见性,生物制药业投入资源研制新药的可能性即使最乐观估计也非常有限。但确定各种儿童癌症的潜在目标又离不开研究工作。在某些潜在目标领域,研发新的治疗方法需要展开公私合作。

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过去40年已经显示出科研合作可观的投资回报。现在我们必须充分利用现有的科学机遇并投入资源研发疗效更强、毒性更小的治疗方法,从而提高所有儿童的癌症疗效。

翻译:Xu Binbin